В США одобрили вторую генную терапию для лечения рака крови

В среду в США была одобрена вторая генная терапия для борьбы с раком крови: препарат для лечения агрессивной лимфомы у взрослых.

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (The Food and Drug Administration, FDA) разрешило Kite Pharma продажу препарата. В нём применяется та же технология (CAR-T), что и в первой генной терапии от Novartis Pharmaceuticals, одобренной в августе для лечение лейкемии у детей.

«Всего за несколько десятилетий генная терапия прошла путь от многообещающей концепции до практического применения против смертельных и, по большей части, неизлечимых видов рака», — заявил представитель FDA доктор Скотт Готтлиб (Scott Gottlieb).

Препарат получил название Yescarta. Согласно сообщению изготовителя, компании Gilead Sciences, цена генной терапии будет составлять 373 тыс. долларов для одного пациента. В этом месяце компания Kite стала подразделением Gilead, штаб-квартира которой расположена в Фостер-Сити, Калифорния.

Специалисты по клеточной терапии подготавливают клетки крови пациента для генной инженерии в лаборатории компании.

В терапии CAR-T генные технологии применяются для того, чтобы усиливать Т-клетки. Эти «солдаты» иммунной системы были бы очень эффективны, если бы опухолевые клетки не научились ловко их избегать. Поэтому в ходе генной терапии Т-клетки отфильтровывают из крови пациента, «перепрограммируют» на распознание и убийство клеток рака, а затем выращивают сотни миллионов их копий. После этого «обученные» клетки возвращаются в организм пациента, где они продолжают размножаться, чтобы бороться с заболеванием в течение месяцев или лет. Вот почему такие иммунные препараты называют «живым лекарством».

«Зелёный свет, который сегодня получила Yescarta, имеет огромное значение для пациентов с лимфомой и для всех пациентов, страдающих от раковых заболеваний, — сказал Луи Дж. Дедженнаро (Louis J. DeGennaro), президент Общества лейкемии и лимфомы (Leukemia & Lymphoma Society). — Иммунотерапия разительно меняет наш подход к лечению рака крови».

Терапия Kite предназначена для пациентов с тремя типами агрессивной (злокачественной) В-крупноклеточной лимфомы.

Международное название Yescarta — аксикабтаген силолейсел (axicabtagene ciloleucel). Этот препарат был одобрен для лечения пациентов, которые проходили терапию как минимум двумя препаратами, которые либо не подействовали, либо прекратили действовать.

Такие обстоятельства обычно означают, что вариантов больше не осталось, и у пациента есть всего лишь 10% шанс выйти хотя бы на временную ремиссию, как сообщил доктор Фредерик Локе (Frederick Locke). Он занимает должность директора исследований в программе иммуноклеточной терапии в Онкологическом центре Моффитта (Moffitt Cancer Center) в городе Тампа, штат Флорида. Локе помогал проводить испытания Yescarta с участием пациентов.

«Это надежда для пациентов, у которых её не было», — сказал Локе.

Но Yescarta может дать серьёзные побочные эффекты; от них скончались три пациента. FDA потребовала от компании Kite провести долгосрочные исследования безопасности, а также обучить персонал клиник быстро распознавать такие эффекты и принимать меры против них.

В главном исследовании 101 пациент получил Yescarta. Приблизительно у 72% добровольцев была достигнута по крайней мере частичная ремиссия. Примерно у половины пациентов через восемь месяцев всё ещё не наблюдалось никаких признаков заболевания.

Эта терапия предназначена для однократного применения, но у некоторых пациентов рак находится на такой большой стадии, что может вернуться. На большинство участников исследования эта терапия всё ещё действует, поэтому её средняя эффективность пока неизвестна.

Одобрения FDA ожидает ещё один вид генной терапии. В течение нескольких месяцев может быть одобрено лечение от Spark Therapeutics, предназначенное для редких разновидностей слепоты. Этот вид лечения нацелен на то, чтобы улучшить зрение, заменив необходимые для обработки светового потока гены.

Сейчас проходят испытания другие виды генной терапии, предназначенные для лечения рака крови, и учёные считают, что в течение нескольких лет её можно будет использовать для борьбы с солидными опухолями.