Метка: Генная терапия

В Новой Зеландии обнаружили останки ранее неизвестного вымершего вида пингвинов. Это один из самых крупных видов пингвинов, когда-либо живших на Земле: ростом он был примерно с человека (около 1,7 метра) и весил до 100 кг. Этот крупногабаритный красавчик топтал нашу планету 60−56 миллионов лет назад.  Новый вид ископаемых пингвинов получил имя Palaeeudyptes klekowskii.

Исследование было опубликовано в журнале Nature.
А более подробно на русском языке о гигантском ископаемом пингвине можно прочитать здесь.

В Великобритании дали отпор гемофилии при помощи генной терапии. Гемофилия – тяжелая неизлечимая болезнь, связанная с нарушением свертываемости крови. Проблема заключается в том, что у больного в организме выробатывается недостаточно специфического белка — фактора свертывания VIII. Группа ученых из Великобритании использовала генномодифицированный вирус, задачей которого было стимулировать выработку этого белка в печени больного. Этот вирус был введен 13 добровольцам, страдающим от тяжелой формы гемофилии, а сейчас, спустя год, были подведены итоги эксперимента. У 11 из 13 добровольцев уровень фактора свертывания VII в организме оказался нормальным или близким к норме. Пожалуй, это можно назвать блестящим результатом!

Подробная информация о проведенном эксперименте была опубликована в журнале The New England Journal of Medicine 
Источник — http://tass.ru/nauka/4813271

Ученым впервые удалось «включить» неработающие гены в живом организме без редактирования генома. CRISPR-Cas9 — революционная методика, изначально созданная для аккуратного изменения нуклеотидных последовательностей в цепочках ДНК, была применена для того, чтобы «включить» некоторые гены в организмах живых мышей. Исследования проводятся группой ученых Института Солка (Salk Institute for Biological Studies), и уже заняли несколько лет проб и ошибок. Но ученые, наконец, достигли успеха: состояние подопытных мышей, страдавших от мышечной дистрофии, сахарного диабета 1 типа и острой почечной недостаточности, улучшилось более чем в 50% случаев. Ученые полагают, что этот прорыв — еще один шаг к успешному лечению людей.
Довольно подробная и интересная статья об этой новой методике «включения» генов здесь.

ЛЭТИ ищет газ и нефть. Небольшой (или большой?) повод для гордости за отечественную науку на прошлой неделе дали нам ученые из ЛЭТИ. Сотрудники университета Александр Сергеевич Гришканич и Дмитрий Николаевич Редька представили на конкурсе «Формула успеха» научно-технического полигона ПАО «ЛУКОЙЛ» АО РИТЭК свой многофункциональный лазерный сенсор для поиска углеводородов. И их разработка была признана лучшей в направлении «Инновационный проект».
Эта разработка представляет собой лазерный комплекс для поиска новых нефтяных и газовых месторождений. Работали над ним ученые из ЛЭТИ в течение трех лет при участии коллег из АО «Государственный Оптический Институт им. С.И. Вавилова», ОАО «ЛОС» и ООО «Лазертрек». В перспективе созданный «Лидар» (название установки) будет решать ряд проблем, с которыми сталкиваются нефтяники и геологи. Установленный на самолете или вертолете он с помощью зондирующего лазерного луча будет искать сверхмалые концентрации различных молекул с расстояния до 1 километра. И, конечно, мы ждем в комментариях ваши шутки про Америку, страстно разыскивающую нефть по всему миру.
Подробнее обо всем этом можно прочесть на сайте ЛЭТИ

Если Вы встретили какую-нибудь интересную новость, которую хотите увидеть в нашем обзоре, пожалуйста, высылайте ее в нашу редакцию — webmaster@xren.su

«Всего за несколько десятилетий генная терапия прошла путь от многообещающей концепции до практического применения против смертельных и, по большей части, неизлечимых видов рака», — заявил представитель FDA доктор Скотт Готтлиб (Scott Gottlieb).

Препарат получил название Yescarta. Согласно сообщению изготовителя, компании Gilead Sciences, цена генной терапии будет составлять 373 тыс. долларов для одного пациента. В этом месяце компания Kite стала подразделением Gilead, штаб-квартира которой расположена в Фостер-Сити, Калифорния.

Специалисты по клеточной терапии подготавливают клетки крови пациента для генной инженерии в лаборатории компании.

В терапии CAR-T генные технологии применяются для того, чтобы усиливать Т-клетки. Эти «солдаты» иммунной системы были бы очень эффективны, если бы опухолевые клетки не научились ловко их избегать. Поэтому в ходе генной терапии Т-клетки отфильтровывают из крови пациента, «перепрограммируют» на распознание и убийство клеток рака, а затем выращивают сотни миллионов их копий. После этого «обученные» клетки возвращаются в организм пациента, где они продолжают размножаться, чтобы бороться с заболеванием в течение месяцев или лет. Вот почему такие иммунные препараты называют «живым лекарством».

«Зелёный свет, который сегодня получила Yescarta, имеет огромное значение для пациентов с лимфомой и для всех пациентов, страдающих от раковых заболеваний, — сказал Луи Дж. Дедженнаро (Louis J. DeGennaro), президент Общества лейкемии и лимфомы (Leukemia & Lymphoma Society). — Иммунотерапия разительно меняет наш подход к лечению рака крови».

Терапия Kite предназначена для пациентов с тремя типами агрессивной (злокачественной) В-крупноклеточной лимфомы.

Международное название Yescarta — аксикабтаген силолейсел (axicabtagene ciloleucel). Этот препарат был одобрен для лечения пациентов, которые проходили терапию как минимум двумя препаратами, которые либо не подействовали, либо прекратили действовать.

Такие обстоятельства обычно означают, что вариантов больше не осталось, и у пациента есть всего лишь 10% шанс выйти хотя бы на временную ремиссию, как сообщил доктор Фредерик Локе (Frederick Locke). Он занимает должность директора исследований в программе иммуноклеточной терапии в Онкологическом центре Моффитта (Moffitt Cancer Center) в городе Тампа, штат Флорида. Локе помогал проводить испытания Yescarta с участием пациентов.

«Это надежда для пациентов, у которых её не было», — сказал Локе.

Но Yescarta может дать серьёзные побочные эффекты; от них скончались три пациента. FDA потребовала от компании Kite провести долгосрочные исследования безопасности, а также обучить персонал клиник быстро распознавать такие эффекты и принимать меры против них.

В главном исследовании 101 пациент получил Yescarta. Приблизительно у 72% добровольцев была достигнута по крайней мере частичная ремиссия. Примерно у половины пациентов через восемь месяцев всё ещё не наблюдалось никаких признаков заболевания.

Эта терапия предназначена для однократного применения, но у некоторых пациентов рак находится на такой большой стадии, что может вернуться. На большинство участников исследования эта терапия всё ещё действует, поэтому её средняя эффективность пока неизвестна.

Одобрения FDA ожидает ещё один вид генной терапии. В течение нескольких месяцев может быть одобрено лечение от Spark Therapeutics, предназначенное для редких разновидностей слепоты. Этот вид лечения нацелен на то, чтобы улучшить зрение, заменив необходимые для обработки светового потока гены.

Сейчас проходят испытания другие виды генной терапии, предназначенные для лечения рака крови, и учёные считают, что в течение нескольких лет её можно будет использовать для борьбы с солидными опухолями.